Эксперты всемирно известного медицинского центра Cleveland Clinic опубликовали список медицинских новаций на 2021 год. Список уже 18-й по счету. В его составлении приняли участие практикующие врачи и исследователи, работающие по тем или иным медицинским направлениям.

Гемоглобинопатия
Гемоглобинопатия — наследственное или врождённое изменение или нарушение структуры белка гемоглобина, обычно приводящее к клинически или лабораторно наблюдаемым изменениям в его кислород-транспортирующей функции либо в строении и функции эритроцитов (Wikipedia).
К наиболее часто встречающимся и известным гемоглобинопатиям относятся серповидноклеточная анемия, бета-талассемия, персистенция фетального гемоглобина.
Ежегодно в мире рождается 300 000 детей с синдромами талассемии, на США приходится более 100 тыс. случаев.
При бета-талассемии развивается дефицит эритроцитов, а при серповидноклеточной анемии они приобретают неправильную форму и могут застревать в капиллярах (hightech.plus).
Последние исследования ученых в области гемоглобинопатии позволили создать экспериментальную методику лечения – CRISPR-терапию, позволяющую перенастроить клетки крови, чтобы заставить их производить достаточно гемоглобина.
С ее помощью удалось добиться прогресса в лечении нескольких пациентов с талассемией и серповидноклеточной анемией. Это достижение открывает генному редактированию путь к широкому применению в медицине.
Новый препарат для лечения прогрессирующего рассеянного склероза
Почти 15% людей с рассеянным склерозом страдают от прогрессирующего состояния болезни, которое трудно поддается лечению. Новое лекарство под названием Ocrevus (окрелизумаб) будет использоваться для лечения рецидивирующего рассеянного склероза и первично-прогрессирующего рассеянного склероза. Ocrevus – это гуманизированное моноклональное антитело. Создание препарата – серьезный прорыв, потому что на данный момент нет эффективной терапии для лечения первично-прогрессирующего рассеянного склероза.
Имплантируемые кардиостимуляторы и дефибрилляторы, связанные с мобильными телефонами
Кардиостимуляторы и дефибрилляторы помогают людям, страдающим от сердечной недостаточности и аритмии. Постоянный контроль за их работой – важная часть контроля состояния сердца больного человека. Этот контроль происходит с помощью дистанционного мониторинга. В США кардиостимуляторы установлены у почти 1,5 млн человек, 400 тыс. этих устройств имплантируются в США ежегодно.
Используя современные технологии, пациенты могут следить за функциональностью своих кардиостимуляторов и дефибрилляторов, используя собственный смартфон или планшет.
Вот как описывает этот процесс сайт hospimedica.com: «Пациенты с кардиостимуляторами Medtronic теперь могут верифицировать функциональность своих устройств, используя собственный смартфон или планшет.
MyCareLink Smart Monitor состоит из портативного прибора, считывающего показания с кардиостимулятора, и приложения MyCareLink Smart Monitor, доступного бесплатно на обеих платформах Android и Apple. Сначала пациент размещает считывающее устройство на участке имплантированного кардиостимулятора, затем данные извлекаются из устройства, в том числе от бивентрикулярного электрокардиостимулятора (ЭКС) через Bluetooth. Считывающее устройство посылает эту информацию в приложение Smart Monitor, которое передает ее посредством сотовой связи или Wi-Fi в Medtronic CareLink Network, где она подгружается к медицинским записям.
В дополнение к отправке информации со своих кардиостимуляторов лечащему врачу или в клинику, пациенты, использующие MyCareLink Smart Monitor, также могут верифицировать дату последней передачи информации от кардиостимулятора, создать персональный профиль на сайте MyCareLink Connect Website, а также получать электронную почту, текстовые сообщения или уведомления от приложения для подтверждения передачи своих данных. Приложение может использоваться только со считывающим устройством MyCareLink Smart Reader, которое назначается врачом пациента».
Новое лекарство от кистозного фиброза (муковисцидоз)
В настоящее время более 30 тыс. человек в США страдают от кистозного фиброза – наследственного заболевания, при котором некоторые железы вырабатывают патологические выделения, вызывающие поражение тканей и органов, особенно легких и желудочно-кишечного тракта.
Препараты называемые CFTR modulators корректируют действия протеина, однако лекарства помогали далеко не всем больным. Новое комбинированное лекарство под названием Trikafta компании Vertex Pharmaceutical, одобренное Food and Drug Administration (FDA). Препарат сочетает в себе три лекарства: Vertex (VX659) в комбинации с уже одобренными препаратами Symdeko/Sumdevi. По словам врачей, данное средство способно помочь 90% пациентов с мутацией гена F508 del.
Универсальное лечение от гепатита С
В США уже не первый год наблюдается, по заключению экспертов Center for Disease Control and Prevention (CDC), «тихая эпидемия» гепатита С – опаснейшего заболевания, ведущего к печеночной недостаточности, циррозу и первичному раку печени.
Пока нет вакцины от этого смертельно опасного заболевания. Имеющиеся лекарства сопровождаются побочными эффектами, и действуют против определенных генотипов. Однако в распоряжении врачей имеется теперь новое лекарство, одобренное FDA, способное действовать против 90% генотипов 1-6 без цирроза печени или с компенсированным циррозом – комбинация препаратов: софосбувир (sofosbuvir) и велпатасвир (velpatasvir) и новое действующее вещество – воксилапревир (voxilaprevir).
Респираторный дистресс-синдром новорожденных
Рожденные раньше 9 месяцев младенцы часто требуют специализированного наблюдения со стороны врачей, включая вентиляцию легких у детей с респираторным дистресс-синдромом новорожденных (РДСН) — тяжёлым расстройство дыхания, обусловленное незрелостью лёгких и первичным дефицитом сурфактанта. Такое вмешательство в организм новорожденного может нанести повреждение его легким, а это, в свою очередь, привести к хроническим заболеваниям этого органа.
Альтернативой механического вентиляция является неизвазивный b-CPAP метод, позволяющий избежать повреждений легких ребенка.
Более широкий доступ к телемедицине
Пандемия COVID-19 привела к усилению потребности в развитии телемедицины. Начиная с марта с.г. регулирующие органы штатов и федеральные агентства активизировали усилия для снятия всех препятствий для такой медицинской практики. В 2021 году появятся новые программы, которые позволят телемедицине выйти на новый уровень.
По данным Forrester, только в США виртуальные медицинские взаимодействия прогнозируется превысить один миллиард к концу года 2020 года, в том числе 900 миллионов посещений, связанных с Covid-19. Телемедицина помогает не только предотвратить распространение коронавируса, но позволяет пациентам получать от врачей все необходимые консультации без посещения медицинских офисов.
Послеродовое кровотечение (ПРК) остается основной причиной материнской смертности во всем мире
По данным статистики, от ПРК страдает от 1 до 5% женщин. В случае возникновения кровотечения нередко требуется переливание крови, прием лекарств, которые могут вызвать побочные эффекты, длительные малоприятные процедуры и даже гистерэктомия, чреватая наступлением бесплодия.
Нехирургической альтернативой до недавнего времени считалось применение баллонной технологии. Сегодня у врачей появился на вооружении более продвинутый метод этой технологии – мягкий баллон, который легко вводится, повторяет форму стенки матки, обеспечивая дренаж около дна и не требует хирургической операции для удаления.
Ингибиторы PARP при раке простаты
Согласно статистике, 1 из 9 мужчин может столкнуться в своей жизни с этой смертельно опасной болезнью. Несмотря на прогресс в ее лечении в последние 10 лет, рак простаты занимается второе место по смертности от других видов рака у сильного пола.
Недавнее одобрение Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) ингибиторов (АДФ-рибозы) полимеразы (PARP) олапариба и рукапариба для лечения распространенного рака простаты знаменует начало применения точной медицины для лечения этого заболевания.
Ингибиторы PARP блокируют протеины под названием PARP и рассматриваются в качестве перспективных противоопухолевых агентов.
Ингибиторы PARP ранее продемонстрировали высокую эффективность при лечении рака яичников и молочной железы у женщин. Сегодня они считаются очень перспективным средством для лечения рака простаты.
Лекарства для лечения мигрени
От мигрени в США страдает более 38 млн человек.
Новые виды лекарств Immunologics for Migraine Prophylaxis созданы специально для лечения мигрени. Препараты блокируют активность молекулы пептида, связанного с геном кальцитонина (CGRP), которая увеличивается во время мигрени.
Эти лекарства специально разработаны для профилактического лечения, знаменуя собой новую эру в лечении мигрени.